国家药品监督管理局（NMPA）今日批准抗体偶联药物（ADC）优赫得®（ENHERTU，注射用德曲妥珠单抗）单药用于治疗既往接受过一种或一种以上抗人表皮生长因子受体2（HER2）药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。

德曲妥珠单抗于2022年4月获得国家药监局药品审评中心授予突破性治疗认定，并纳入优先审评审批。基于其高度统计学数据支持的临床结果，凭借四倍于既往晚期二线标准治疗的无进展生存期，德曲妥珠单抗将成为中国HER2阳性晚期乳腺癌治疗新标准，推动中国抗HER2治疗进入新高度。

德曲妥珠单抗由稳定且可裂解的四肽连接子将人源化HER2 免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂（DXd）结合，是目前唯一药物抗体比达到理论上最高值8:1的ADC，具备精准靶向和高效低毒的双重优势。

此次获批基于DESTINY-Breast03临床研究结果，这是全球首个且目前唯一在HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗中头对头对比的ADC药物并取得阳性结果的随机、多中心、开放标签III期临床研究，其中亚洲患者占半数以上。根据该研究于2021年欧洲肿瘤内科学会年会上公布的数据，与对照组相比，德曲妥珠单抗组的无进展生存期（PFS）具有统计学意义的显著改善，将患者疾病进展或死亡风险降低72%；此外，无论既往是否进行了抗HER2治疗、疾病史如何，所有亚组中德曲妥珠单抗治疗均能取得明显PFS获益。

2022年圣安东尼奥乳腺癌大会公布的该项研究最新结果认证了德曲妥珠单抗PFS优势的生存获益转化。数据显示，与对照组相比，德曲妥珠单抗显著延长患者中位无进展生存时间达28.8个月（对照组为6.8个月），降低患者疾病进展或死亡风险67%；且所有亚组中德曲妥珠单抗均取得明显PFS获益。此外，关键次要研究终点总生存期（OS）达到了统计学意义的显著差异，与对照组相比，德曲妥珠单抗组降低死亡风险36%，虽然两个治疗组均未到达中位总生存期；且随着随访时间的延长，OS获益具有进一步扩大的趋势。此外，研究中德曲妥珠单抗组21.1%的患者获得完全缓解，即肿瘤病灶完全消失，比对照组提升一倍。

“DESTINY-Breast03研究随访结果证实，与对照组相比，接受德曲妥珠单抗治疗的患者客观缓解率高达近80%，中位无进展生存期延长近2年，总生存也得到延长，表明德曲妥珠单抗治疗能够显著改善HER2阳性晚期乳腺癌患者的预后。”中国医学科学院肿瘤医院，国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心徐兵河院士表示，“乳腺癌是中国女性发病率最高的瘤种，其中20%的乳腺癌患者为HER2阳性。德曲妥珠单抗基于其卓越的疗效在中国获批，改变了近10年乳腺癌治疗格局，为中国HER2阳性晚期乳腺癌患者带来了新的治疗选择。”